神经科学研究

神经系统疾病及热门研究靶点

阿尔茨海默病/Alzheimer's Disease (AD)

阿尔茨海默病是一种慢性、进展性的神经退行性疾病，主要表现为记忆力减退、认知功能障碍以及行为和心理症状。它是痴呆症最常见的类型，被认为是由于大脑中淀粉样蛋白斑块的异常堆积，造成神经元大量死亡，以及Tau蛋白异常磷酸化等原因引起。目前，AD的药物研究靶点主要集中在Aβ、Tau蛋白、BACE1等，同时也在探索其他潜在靶点，如α-突触核蛋白、RAGE抑制剂等。

帕金森病/Parkinson's Disease (PD)

帕金森病是一种主要影响运动功能的神经退行性疾病，其特征性症状包括静止性震颤、肌肉僵硬、运动迟缓以及平衡障碍。帕金森病的发病机制复杂，涉及多种因素，包括多巴胺神经元的丧失、蛋白质错误折叠和聚集、线粒体功能障碍、神经炎症、氧化应激等。目前，帕金森病的药物研究靶点主要集中在α-突触核蛋白聚集、LRRK2基因突变、PAAN/MIF核酸酶活性、线粒体功能失常、自噬机制以及基于单细胞测序技术发现的特定多巴胺能神经元亚群等方面。

肌萎缩侧索硬化症/Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

肌萎缩侧索硬化症，又称为渐冻症，是一种致命的神经退行性疾病，主要表现为大脑和脊髓中的运动神经元逐渐丧失，导致肌肉逐渐无力并萎缩，最终影响运动、交流、吞咽和呼吸功能，最终致死。目前，其研究靶点主要集中在SOD1、C9ORF72、TDP-43、FUS、OPTN、TBK1和RIPK1等基因和蛋白，以及探索利用反义寡核苷酸（ASOs）、干细胞与基因工程相结合的新疗法。

多发性硬化症/Multiple Sclerosis (MS)

多发性硬化症是一种慢性中枢神经系统（CNS）炎症性疾病，导致脱髓鞘和神经变性。MS的临床表现多样，包括运动障碍、感觉异常、视觉障碍、精神症状及认知障碍等。多发性硬化症的药物研究靶点主要集中在B细胞和T细胞、鞘氨醇-1-磷酸盐受体（S1PR）、Nrf2通路、钾离子通道、α2-肾上腺素能受体、Syk激酶、S1P1受体、CD20阳性B细胞、免疫抑制药物、线粒体保护剂、离子通道以及谷氨酸介导的兴奋性毒性等，这些靶点涉及免疫调节、神经保护和细胞损伤等多个方面。

亨廷顿病/Huntington's Disease (HD)

亨廷顿病（Huntington's Disease, HD）是一种罕见的常染色体显性遗传性神经系统变性疾病，典型表现包括逐渐进展的舞蹈样动作、认知障碍和精神行为异常。亨廷顿病的发病机制主要与亨廷顿基因（HTT）上的CAG三核苷酸异常重复有关，这种异常重复导致多聚谷氨酰胺链的产生，进而编码出异常的亨廷顿蛋白（mHTT），该蛋白在中枢神经系统累积，导致神经元损伤和死亡。亨廷顿病的药物研究主要集中在降低突变亨廷顿蛋白（mHTT）的表达和水平、激活细胞自噬途径促进mHTT降解、以及对症治疗改善运动和精神症状等方面。

神经科学研究推荐产品

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神经细胞培养常用细胞因子