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TTR蛋白用于ATTR-CM和ATTR-PN罕见病治疗

日期：2023-09-04 16:01:04


    甲状腺素转运TTR蛋白是一种体内合成的蛋白质，它在人体中起着多种功能。在ATTR-CM（Transthyretin相关心脏淀粉样变）和ATTR-PN（Transthyretin相关外周神经病变）这两种罕见病中，TTR蛋白发挥了重要的作用。
 
    ATTR-CM是一种遗传性疾病，常由TTR基因中的突变引起。这些突变导致TTR蛋白的异常聚集，并在心脏组织中形成淀粉样物质沉积物。随着时间的推移，这些沉积物会对心脏功能产生负面影响，导致心脏肌肉逐渐受损。因此，TTR蛋白在ATTR-CM的发病机制中起到了关键作用。
 
    ATTR-PN是一种外周神经病变，也与TTR蛋白的异常变异有关。类似于ATTR-CM，TTR蛋白在ATTR-PN中也会出现异常聚集并形成淀粉样沉积物。这些沉积物会对外周神经系统产生损害，导致感觉和运动功能的损失。
 
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    针对ATTR-CM和ATTR-PN的治疗方法主要包括减轻症状和延缓疾病进展。其中一种常用的治疗方法是使用TTR稳定剂，这些药物可以抑制异常TTR蛋白聚集和淀粉样沉积物的形成，从而改善病情。此外，对于某些病例，可能需要进行基因治疗或器官移植等手段来治疗ATTR-CM和ATTR-PN。
 
     TTR蛋白在ATTR-CM和ATTR-PN罕见病中起着重要的作用，并且相关的治疗方法正在不断研究和发展中，以提高患者的生活质量和预后。